แจ้งลบกระทู้ แจ้งเมื่อมีคนตอบกระทู้นี้ แนะนำกระทู้นี้ Print

 หัวข้อ 38728: Orpha Labs AG ริเริ่มโครงการ Compassionate Use บริจาคยา ORL-101  (จำนวนคนอ่าน 94 ครั้ง)
« เมื่อ: 02/09/21 เวลา 11:36:20 » ตอบกลับพร้อมข้อความ แก้ไขข้อความ

ผู้ป่วยในอิสราเอลจะได้รับ  ORL-101 เป็นรายแรกในสัปดาห์นี้
 
Orpha Labs AG ประกาศโครงการ compassionate use เพื่อบริจาคยา ORL-101 ให้แพทย์ได้นำไปใช้รักษาผู้ป่วย Leukocyte Adhesion Deficiency Type II (LAD-II) ทั้งนี้ ORL-101 เป็น ultra-pure L-fucose สูตรใหม่ที่อยู่ระหว่างการพัฒนาเพื่อใช้รักษาผู้ป่วย LAD II
 
กระทรวงสาธารณสุขของอิสราเอล (MOH) อนุมัติการใช้ ORL-101 ในผู้ป่วย LAD-II ภายใต้โครงการ compassionate use ของ Orpha Labs โดย Orpha Labs คาดว่าจะเริ่มเปิดรับสมัครผู้ป่วย LAD-II เข้าร่วมการทดลองระยะที่ 3 เร็วๆ นี้
 
นายแพทย์ Alp Bugra Basat ผู้ก่อตั้งและประธานบริหารของ Orpha Labs กล่าวว่า "เราภูมิใจที่ได้ประกาศความคืบหน้านี้ ORL-101 เป็นผลิตภัณฑ์แรกที่ได้รับอนุมัติให้ใช้กับผู้ป่วย LAD-II ภายใต้โครงการ compassionate use ซึ่งถือเป็นก้าวสำคัญในงานของเราที่จะนำผลิตภัณฑ์ไปสู่การพัฒนาทางคลินิกเพื ่อช่วยผู้ที่ป่วยเป็นโรคหายากขั้นสุด (ultra-rare disorders)"
 
องค์การอาหารและยาสหรัฐ (FDA) ให้สถานะ Rare Pediatric Disease Designation แก่ ORL-101 เพื่อใช้รักษาผู้ป่วย LAD II ทั้งนี้ หาก FDA อนุมัติการขอขึ้นทะเบียน ORL-101 เป็นยาใหม่ ("NDA") เพื่อใช้รักษาผู้ป่วย LAD II บริษัทอาจมีสิทธิ์ได้รับ Priority Review Voucher ("PRV") ซึ่งสามารถแลกสิทธิ์เพื่อรับการพิจารณาเร่งด่วนสำหรับการยื่นขออนุญาตจำหน่า ยยาเป็นลำดับต่อไป
 
เกี่ยวกับ  Leukocyte Adhesion Deficiency Type II (LAD-II)
LAD-II (OMIM # 266265) เป็นภาวะภูมิคุ้มกันบกพร่องชนิดปฐมภูมิที่เกิดจากยีนด้อยบนออโทโซม (autosomal recessive primary immunodeficiency) โดยมีลักษณะการเคลื่อนที่ของเม็ดเลือดขาวบกพร่อง และพัฒนาการทางระบบประสาทบกพร่องปานกลางถึงรุนแรง ความผิดปกติทางพันธุกรรมในผู้ป่วย LAD-II เกิดจากการกลายพันธุ์ต่างๆ ในยีน SLC35C1 ซึ่งทำหน้าที่ถอดรหัสสำหรับ GDP-Fucose Transporter 1 โดยตัวขนส่งดังกล่าวนี้ทำหน้าที่พา GDP-Fucose uptake เข้าไปยัง Golgi vesicles แต่การทำหน้าที่ผิดปกติส่งผลให้ไม่มี fucosylated glycans บนเมมเบรนของเซลล์ จึงนำไปสู่การสูญเสีย E- และ P-selectin ligands บนเม็ดเลือดขาว และส่งผลให้เม็ดเลือดขาวไม่สามารถเคลื่อนย้ายไปยังบริเวณที่ติดเชื้อได้ และด้วยเหตุนี้ จึงทำให้เกิดภาวะเม็ดเลือดขาวเรื้อรังและเกิดการติดเชื้อซ้ำที่เป็นอันตรายถ ึงชีวิต
 
เกี่ยวกับ Orpha Labs AG
Orpha Labs AG เป็นบริษัทวิจัยและพัฒนาที่ขับเคลื่อนโดยความต้องการของผู้ป่วย บริษัทมุ่งมั่นค้นคว้า พัฒนา และส่งมอบยาที่มีประสิทธิภาพในการรักษาโรคหายากขั้นสุดที่ถูกมองข้าม ภารกิจของเราคือการจัดหาผลิตภัณฑ์ใหม่ที่ไม่เพียงเพิ่มอัตราการรอดชีวิตเท่า นั้น แต่ยังปรับปรุงคุณภาพชีวิตให้แก่ผู้ป่วยกลุ่มนี้ด้วย
 
ติดต่อ:
Orpha Labs AG
Haldenstrasse 5
CH-6340 Baar
Switzerland
UID: CHE-209.103.038
 
Alp Bugra Basat, MD
Chief Executive Officer
info@orpha-labs.com
+41 75 418 88 29
 
โลโก้ - https://mma.prnewswire.com/media/1434052/ORL_LOGO_Logo.jpg
ส่งโดย: IQ
สถานะ: Executive Member *****
จำนวนความเห็น: 1124  
   
125.26.173.*


Page(s) : 1 




Reply this Topic reserved for registed member only. Register



  • clinic

    ข้อความและรูปภาพที่ท่านเห็นส่วนใหญ่ ได้ถูกส่งมาจาก ทางบ้าน
    ทางเว็บไซต์ Thaiclinic.com ไม่ได้เป็นเจ้าของลิขสิทธิ์ของข้อความและรูปภาพที่ถูกส่งมา

  • ข้อความที่ท่านได้อ่าน เกิดจากการเขียนโดยสาธารณชนและส่งขึ้นมาแบบอัตโนมัติ
    เจ้าของเว็บไซต์ไม่รับผิดชอบต่อข้อความใดๆ ทั้งสิ้นเพราะไม่สามารถระบุได้ว่าเป็นความจริงหรือชื่อผู้เขียนที่ได้เห็นคือชื่อจริง
    ผู้อ่านจึงควรใช้วิจารณญาณในการกลั่นกรอง

  • ถ้าท่านพบเห็นข้อความใดที่ขัดต่อกฎหมายและศีลธรรมหรือเป็นการกลั่นแกล้งเพื่อให้เกิดความเสียหาย ต่อบุคคล
    หรือหน่วยงานใด กรุณาส่ง email มาที่ webmaster@thaiclinic.com หรือ กดแจ้งที่ปุ่ม
    "แจ้งลบกระทู้"
    เพื่อให้ทีมงานทราบและทำการลบข้อความนั้นออกจากระบบต่อไป ขอขอบคุณทุกท่านที่ช่วยกันทำให้สังคมน่าอยู่ครับ

ThaiClinic.Com . All Rights Reserved. !--BEGIN WEB STAT CODE-->