ThaiClinic.Com - Print Page


    
      
        ThaiClinic.Com
        (http://www.thaiclinic.com/cgi-bin/wb_xp/YaBB.pl)
      

        For MD. >> Doctor Room l  ห้องพักแพทย์ >>  ข้อมูลจากการศึกษาเลนิโอลิซิบระยะ 3 ในผู้ป่วยโรค APDS
        
(Message started by: IQ on 12/10/22 เวลา 14:56:02)

Title: ข้อมูลจากการศึกษาเลนิโอลิซิบระยะ 3 ในผู้ป่วยโรค APDS
ส่งโดย IQ on 12/10/22 เวลา 14:56:02

เลนิโอลิซิบมีความปลอดภัยด้านผลข้างเคียงที่ดี และการบรรลุผลที่ดีกว่ายาหลอกอย่างมีนัยสำคัญมีความโดดเด่นในผลลัพธ์หลักร่วม สะท้อนการส่งผลกระทบเชิงบวกต่อภาวะความผิดปกติและความบกพร่องของภูมิคุ้มกันของผู้ป่วย

การตีพิมพ์ที่ได้รับการพิชญพิจารณ์นี้เพิ่มความเข้าใจในระดับนานาชาติเกี่ยวกับโรค APDS ซึ่งเป็นภาวะภูมิคุ้มกันบกพร่องชนิดหายากและเพิ่งมีการระบุลักษณะ

ฟาร์มิ่ง กรุ๊ป เอ็น.วี. (Pharming Group N.V.) ("ฟาร์มิ่ง" หรือ "บริษัทฯ") (EURONEXT Amsterdam: PHARM / Nasdaq: PHAR) ประกาศว่า ผลลัพธ์เชิงบวกของการศึกษาทดลองทางคลินิกระยะที่ 3 เกี่ยวกับยาที่อยู่ระหว่างการศึกษาวิจัย เลนิโอลิซิบ (leniolisib) ยาออกฤทธิ์จำเพาะยับยั้งฟอสโฟอิโนซิไทด์ 3-ไคเนส เดลตา (phosphoinositide 3-kinase delta หรือ PI3K?) แบบรับประทาน ในผู้ป่วยวัยผู้ใหญ่และวัยรุ่นที่เป็นโรค APDS หรือ แอคติเวเตด ฟอสโฟอิโนซิไทด์ 3-ไคเนส เดลตา ซินโดรม (activated phosphoinositide 3-kinase delta syndrome) ซึ่งเป็นโรคภูมิคุ้มกันบกพร่องปฐมภูมิชนิดหายาก ได้รับการตีพิมพ์ในวารสารบลัด (Blood)[1] วารสารการแพทย์ระดับนานาชาติของสมาคมโลหิตวิทยาแห่งอเมริกา (American Society of Hematology) ที่มีการพิชญพิจารณ์ ทั้งนี้ได้มีการประกาศข้อมูลจากการศึกษานี้ก่อนหน้านี้เมื่อวันที่ 2 กุมภาพันธ์ 2565

บทความชื่อว่า 'การศึกษาทดลองระยะ 3 กับยายับยั้ง PI3K? เลนิโอลิซิบ แบบสุ่มและมีการควบคุมด้วยยาหลอกสำหรับการรักษาโรคที่เกิดจาก PI3K?' (Randomized, Placebo-Controlled, Phase 3 Trial of PI3K? Inhibitor Leniolisib for Activated PI3K? Syndrome) ระบุผลลัพธ์จากการทดลองทางคลินิกระดับนานาชาติแบบสุ่มที่มีการอำพรางสามทางและควบคุมด้วยยาหลอก ซึ่งรับผู้ป่วยโรค APDS อายุ 12 ปีขึ้นไปเข้าร่วมการทดลองจำนวน 31 คน ผู้ป่วยได้รับการสุ่มแบ่งกลุ่มในอัตราส่วน 2 ต่อ 1 เพื่อรับเลนิโอลิซิบขนาด 70 มิลลิกรัมหรือยาหลอกสองครั้งต่อวันเป็นระยะเวลา 12 สัปดาห์ การบรรลุผลที่ดีกว่ายาหลอกมีนัยสำคัญในผลลัพธ์หลักร่วม ซึ่งประเมินการลดลงของขนาดต่อมน้ำเหลืองและการเพิ่มขึ้นของเซลล์นาอีฟบี (na?ve B cell) สะท้อนผลกระทบต่อความผิดปกติและการแก้ไขความบกพร่องของภูมิคุ้มกันในผู้ป่วยเหล่านี้ตามลำดับ ค่าเฉลี่ยการเปลี่ยนแปลงที่ปรับแล้ว (ช่วงความเชื่อมั่น หรือ CI 95%) ระหว่างเลนิโอลิซิบกับยาหลอกสำหรับขนาดต่อมน้ำเหลืองอยู่ที่ -0.25 (-0.38, -0.12; P=0.0006; N=26) และสำหรับอัตราร้อยละของเซลล์นาอีฟบีอยู่ที่ 37.30 (24.06, 50.54; P=0.0002; N=13) เลนิโอลิซิบมีความปลอดภัยด้านผลข้างเคียงที่ดี และผู้ป่วยจำนวนน้อยกว่าที่ได้รับเลนิโอลิซิบรายงานการเกิดเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ที่เกี่ยวข้องกับการรักษาในการศึกษานี้ (ส่วนใหญ่อยู่ที่ระดับ 1-2) เมื่อเปรียบเทียบกับกลุ่มที่ได้รับยาหลอก (23.8% เทียบกับ 30.0%)

วิคกี้ โมเดล ( Vicki Modell) ผู้ร่วมก่อตั้งมูลนิธิเจฟฟรีย์ โมเดล (Jeffrey Modell Foundation) องค์กรไม่แสวงกำไรระดับระหว่างประเทศที่มุ่งช่วยเหลือบุคคลและสมาชิกครอบครัวที่ได้รับผลกระทบจากภาวะภูมิคุ้มกันบกพร่องปฐมภูมิ กล่าวแสดงความเห็นว่า

"ฟาร์มิ่งให้การสนับสนุนที่สำคัญสำหรับชุมชนภูมิคุ้มกันบกพร่องอย่างต่อเนื่อง มูลนิธิเจฟฟรีย์ โมเดล มุ่งเน้นการวินิจฉัยในระยะแรกเริ่มและการค้นพบวิธีการรักษาที่มีความหมายสำหรับภาวะภูมิคุ้มกันบกพร่องปฐมภูมิ และเราตระหนักดีถึงความท้าทายที่ผู้ที่เป็นโรค APDS ต้องเผชิญ การตีพิมพ์ผลการศึกษาในประชากรผู้ป่วยกลุ่มนี้ในวารสารที่โดดเด่นและมีผู้อ่านในวงกว้างเช่นนี้ช่วยส่งเสริมเป้าหมายเหล่านี้"

นายแพทย์อนุรัก เรลาน ( Anurag Relan) สาธารณสุขศาสตรมหาบัณฑิต ประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายการแพทย์ของฟาร์มิ่ง กล่าวว่า

"ขณะที่เรายังคงแสวงหาความเข้าใจที่ดีขึ้นเกี่ยวกับโรค APDS ต่อไปในฐานะโรคหายากที่เพิ่งมีการระบุลักษณะ เรายังคงยึดมั่นในการแบ่งปันข้อค้นพบของเรากับนักวิจัยและแพทย์ทั่วโลก ด้วยพันธกิจเช่นนี้ เรายินดีที่ผลลัพธ์ของการทดลองทางคลินิกระยะที่ 3 นี้เกี่ยวกับเลนิโอลิซิบได้รับการตีพิมพ์ในวารสารระดับเรือธงของสมาคมโลหิตวิทยาแห่งอเมริกา

ที่ผ่านมากลุ่มประชากรผู้ป่วยโรค APDS และครอบครัวใช้ชีวิตอยู่กับความต้องการที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองและไม่มีการรักษาแบบมุ่งเป้า การตีพิมพ์การศึกษานี้ถือเป็นก้าวสำคัญอย่างยิ่งในการยกระดับเส้นทางของผู้ป่วยสำหรับชุมชนนี้ เราภูมิใจที่ได้แบ่งปันผลลัพธ์เหล่านี้ ซึ่งชี้ให้เห็นว่าเลนิโอลิซิบเป็นยารักษาโรค APDS แบบมุ่งเป้าที่มีผลข้างเคียงด้านความปลอดภัยที่ดี เราขอขอบคุณผู้เข้าร่วมในการศึกษาและนักวิจัยทุกท่านสำหรับความพยายามและบทบาทสำคัญของพวกเขาในการพัฒนาเลนิโอลิซิบ"

เกี่ยวกับแอคติเวเตด ฟอสโฟอิโนซิไทด์ 3-ไคเนส เดลตา ซินโดรม ( APDS)

APDS เป็นโรคภูมิคุ้มกันบกพร่องปฐมภูมิที่พบได้ยาก ซึ่งส่งผลกระทบต่อคนประมาณหนึ่งถึงสองคนต่อล้านคน โดยเกิดจากตัวแปรในยีน PIK3CD หรือไม่ก็ยีน PIK3R1 ที่ควบคุมการเจริญเติบโตของเซลล์เม็ดเลือดขาว ตัวแปรของยีนเหล่านี้ทำให้เกิดการทำงานมากกว่าปกติของวิถี PI3K? (ฟอสโฟอิโนซิไทด์ 3-ไคเนส เดลตา)[2],[3] การส่งสัญญาณที่สมดุลในวิถี PI3K? จำเป็นสำหรับการทำงานของภูมิคุ้มกันทางสรีรวิทยา เมื่อวิถีนี้ทำงานมากกว่าปกติ เซลล์ภูมิคุ้มกันจะไม่เติบโตเต็มที่และทำงานไม่ถูกต้อง นำไปสู่ภาวะภูมิคุ้มกันบกพร่องและภูมิคุ้มกันผิดปกติ[2],[4] โรค APDS มีลักษณะเฉพาะคือการติดเชื้อรุนแรงบริเวณทางเดินหายใจและไซนัส และติดเชื้อซ้ำได้ ไปจนถึงมะเร็งต่อมน้ำเหลือง ภูมิคุ้มกันทำลายตัวเอง และโรคลำไส้[5],[6] เนื่องจากอาการเหล่านี้อาจมีเงื่อนไขที่หลากหลายประกอบกัน รวมถึงภาวะภูมิคุ้มกันบกพร่องชนิดปฐมภูมิอื่น ๆ ผู้ที่เป็นโรค APDS จึงมักได้รับการวินิจฉัยผิดพลาดและได้รับการวินิจฉัยล่าช้าเฉลี่ยถึง 7 ปี[7] เนื่องจาก APDS เป็นโรคที่ลุกลามมาก ความล่าช้านี้อาจทำให้เกิดความเสียหายสะสมเมื่อเวลาผ่านไป รวมทั้งความเสียหายที่ปอดอย่างถาวรและเป็นมะเร็งต่อมน้ำเหลือง[5]-[8] วิธีเดียวที่จะวินิจฉัยภาวะนี้ได้อย่างชัดเจนคือผ่านการทดสอบทางพันธุกรรม

อ่านข่าวประชาสัมพันธ์ฉบับเต็มได้ที่ https://www.thaipr.net/health/3278267