ThaiClinic.Com
        (http://www.thaiclinic.com/cgi-bin/wb_xp/YaBB.pl)
      

        For MD. >> Doctor Room l  ห้องพักแพทย์ >>  คาร์โยฟาร์ม-เมนารินี ขึ้นทะเบียนยาเซลิเนซอร์กับคณะกรรมาธิการยุโรป
        
(Message started by: IQ on 07/22/22 เวลา 14:49:12)
Title: คาร์โยฟาร์ม-เมนารินี ขึ้นทะเบียนยาเซลิเนซอร์กับคณะกรรมาธิการยุโรป
ส่งโดย IQ on 07/22/22 เวลา 14:49:12
- จากผลการศึกษาโครงการบอสตัน (BOSTON) ระยะที่ 3 การอนุญาตขึ้นทะเบียนผลิตภัณฑ์ครั้งนี้ขยายข้อบ่งใช้สำหรับโรคมะเร็งเม็ดเลือดขาวชนิดมัยอีโลมา -

- การอนุมัติครั้งนี้เกิดขึ้นหลังจากได้รับข้อคิดเห็นเชิงบวกจากคณะกรรมาธิการผลิตภัณฑ์การแพทย์สำหรับการใช้ในมนุษย์ เมื่อเดือนพฤษภาคม 2565 -

คาร์โยฟาร์ม เทอร์ราพิวติกส์ (Karyopharm Therapeutics Inc.) (Nasdaq: KPTI) บริษัทเภสัชภัณฑ์ขั้นพาณิชย์ซึ่งเป็นผู้บุกเบิกด้านวิธีการรักษามะเร็งแนวใหม่ และเมนารินี กรุ๊ป (Menarini Group) ("เมนารินี") บริษัทเภสัชภัณฑ์ชั้นนำระดับโลกซึ่งเป็นเจ้าของโดยเอกชน ได้ประกาศว่าคณะกรรมาธิการยุโรป (European Commission หรือ EC) ได้ให้การอนุญาตขึ้นทะเบียนผลิตภัณฑ์สำหรับเน็กซ์โพวิโอ (NEXPOVIO(R)) (ยาเซลิเนซอร์ หรือ selinexor) ซึ่งเป็นยายับยั้งเอ็กซ์พอร์ติน 1 (exportin 1 หรือ XPO1) แบบให้ทางปากคุณภาพสูง ที่ใช้ร่วมกับยาบอร์ทีโซมิบ (bortezomib) (เวลคาดี หรือ Velcade(R)) และยาเดกซาเมทาโซน (dexamethasone) ขนาดปริมาณต่ำสัปดาห์ละครั้ง (รวมกันเป็นกลุ่มยา SVd) สำหรับการรักษาผู้ป่วยโรคมะเร็งเม็ดเลือดขาวชนิดมัยอีโลมา (multiple myeloma) ที่เคยได้รับการรักษาก่อนหน้ามาแล้วอย่างน้อยหนึ่งวิธี ด้วยการอนุมัติครั้งนี้สำหรับการขยายข้อบ่งใช้เน็กซ์โพวิโอในสหภาพยุโรป (European Union หรือ EU) ขณะนี้การอนุมัติขึ้นทะเบียนผลิตภัณฑ์ทางการตลาดแบบมีเงื่อนไขได้เปลี่ยนเป็นการอนุมัติอย่างเต็มรูปแบบ การอนุมัติการขึ้นทะเบียนผลิตภัณฑ์ทางการตลาดดังกล่าวนี้ ซึ่งระบุข้อบ่งใช้ประการที่สองสำหรับเน็กซ์โพวิโอ มีผลในทั้ง 27 ประเทศสมาชิกในสหภาพยุโรป รวมถึงในไอซ์แลนด์ ลิกเตนสไตน์ นอร์เวย์ และไอร์แลนด์เหนือ ทั้งนี้บริษัท สเต็มไลน์ เทอร์ราพิวติกส์ จำกัด (Stemline Therapeutics B.V.) บริษัทย่อยที่เมนารินี กรุ๊ปเป็นเจ้าของแต่เพียงผู้เดียว จะเป็นผู้รับผิดชอบกิจกรรมเชิงพาณิชย์ทั้งหมดในยุโรป

การอนุมัติครั้งนี้เกิดขึ้นหลังจากได้รับข้อคิดเห็นเชิงบวกเมื่อเดือนพฤษภาคม 2565 จากคณะกรรมาธิการผลิตภัณฑ์การแพทย์สำหรับการใช้ในมนุษย์ (CHMP) จากผลการศึกษาโครงการบอสตันระยะที่ 3 ซึ่งบ่งชี้ว่าการใช้ยากลุ่ม SVd สัปดาห์ละครั้งส่งผลให้มีการลดลงอย่างมีนัยสำคัญของความเสี่ยงที่จะเกิดการลุกลามของโรคหรือการเสียชีวิต เมื่อเทียบกับการรักษาตามมาตรฐานด้วยการให้ยาบอร์ทีโซมิบและเดกซาเมทาโซนสัปดาห์ละสองครั้ง (Vd) ผลดังกล่าวจากการศึกษาบอสตันนี้ได้รับการตีพิมพ์ในวารสารเดอะแลนซิต (The Lancet) (Grosicki, et al.) เมื่อเดือนพฤศจิกายน 2563

"การอนุมัติการขยายการใช้เน็กซ์โพวิโอโดยคณะกรรมาธิการยุโรป ได้สร้างทางเลือกเพิ่มเติมให้กับผู้ป่วยโรคมะเร็งเม็ดเลือดขาวชนิดมัยอีโลมาที่มีการกลับมาเป็นซ้ำใหม่หรือไม่ตอบสนองต่อวิธีการรักษาที่มีอยู่ในปัจจุบัน" ริชาร์ด พอลสัน (Richard Paulson) ประธานและซีอีโอคาร์โยฟาร์ม กล่าว "การตัดสินใจของเราที่จะขออนุมัติสำหรับผู้ป่วยกลุ่มนี้แสดงถึงพันธกิจของเราในการขยายการเข้าถึงยาเซลิเนซอร์ในทั่วโลก และเราตั้งตารอที่จะได้ทำงานร่วมกันอย่างใกล้ชิดกับเมนารินีซึ่งจะเป็นผู้ดำเนินกิจกรรมเชิงพาณิชย์สำหรับเน็กซ์โพวิโอในยุโรป"

"การอนุมัติเน็กซ์โพวิโอในครั้งนี้ถือเป็นก้าวสำคัญสำหรับผู้ป่วยในยุโรป ซึ่งมีการวินิจฉัยพบผู้ป่วยมะเร็งเม็ดเลือดขาวชนิดมัยอีโลมารายใหม่เกือบ 51,000 รายในแต่ละปี และมีตัวเลือกการรักษาจำกัด" เอลซิน บาร์เคอร์ เออร์กัน (Elcin Barker Ergun) ซีอีโอของเมนารินี กล่าว "เรามุ่งเสนอทางเลือกการรักษาใหม่ที่มีค่าให้กับผู้ป่วยและแพทย์ และทำงานอย่างหนักเพื่อให้ยาเน็กซ์โพวิโอเข้าถึงได้ในประเทศต่าง ๆ ในยุโรปอย่างรวดเร็วที่สุดเท่าที่จะเป็นไปได้"

เกี่ยวกับโครงการศึกษาวิจัยบอสตัน

การอนุญาตขึ้นทะเบียนผลิตภัณฑ์ครั้งนี้เกิดขึ้นจากโครงการศึกษาวิจัยบอสตัน (BOSTON ย่อมาจาก Bortezomib, Selinexor and Dexamethasone) ระยะที่ 3 การศึกษาแบบสุ่มแบบพหุสถาบัน (NCT03110562) ซึ่งประเมินผู้ป่วยวัยผู้ใหญ่จำนวน 402 คนที่เป็นโรคมะเร็งเม็ดเลือดขาวชนิดมัยอีโลมาที่กลับมาเป็นซ้ำหรือไม่ตอบสนองต่อการรักษา โดยได้รับการรักษาก่อนหน้ามาแล้วหนึ่งถึงสามวิธี โครงการศึกษาวิจัยนี้ออกแบบเพื่อเปรียบเทียบประสิทธิศักย์ ความปลอดภัย และตัวแปรคุณภาพชีวิตที่เกี่ยวข้องกับสุขภาพของการใช้ยาในกลุ่ม SVd แบบสัปดาห์ละหนึ่งครั้ง กับการใช้ยากลุ่ม Vd สัปดาห์ละสองครั้ง ผลลัพธ์หลักของการศึกษานี้คือการมีชีวิตรอดโดยไม่มีการลุกลามของโรค ขณะที่ผลลัพธ์รองที่สำคัญประกอบด้วยอัตราการตอบสนองโดยรวม อัตราการอักเสบของปลายประสาท (peripheral neuropathy) และอื่น ๆ ดูเพิ่มเติมเกี่ยวกับโครงการศึกษาวิจัยนี้ได้ที่ข่าวประชาสัมพันธ์เกี่ยวกับข้อคิดเห็นเชิงบวกของคณะกรรมาธิการ CHMP ของคาร์โยฟาร์มกับเมนารินี เมื่อวันที่ 20 พฤษภาคม 2565

เกี่ยวกับโรคมะเร็งเม็ดเลือดขาวชนิดมัยอีโลมาในยุโรป

โรคมะเร็งเม็ดเลือดขาวชนิดมัยอีโลมาเป็นมะเร็งที่ไม่สามารถรักษาให้หายขาดได้ซึ่งมีความเจ็บป่วยสูงอย่างมีนัยสำคัญ และเป็นโรคเลือดที่เป็นมะเร็งที่พบบ่อยที่สุดเป็นอันดับสอง โดยองค์การอนามัยโลกระบุว่าในปี 2563 มีผู้ป่วยโรคมะเร็งเม็ดเลือดขาวชนิดมัยอีโลมารายใหม่ราว 51,000 รายและมีผู้เสียชีวิตจากโรคดังกล่าวนี้ราว 32,000 รายในยุโรป[1] ขณะที่การรักษาโรคมะเร็งเม็ดเลือดขาวชนิดมัยอีโลมามีการพัฒนาให้ดีขึ้นในช่วง 20 ปีที่ผ่านมานี้ และการรอดชีวิตโดยรวมเพิ่มขึ้นอย่างมาก แต่โรคนี้ก็ยังคงไม่สามารถรักษาให้หายขาดได้ โดยผู้ป่วยเกือบทุกรายจะกลับมาเป็นซ้ำใหม่ในท้ายที่สุด และพัฒนาเป็นโรคที่ไม่ตอบสนองต่อทุกวิธีการรักษาต้านมัยอีโลมาที่ได้รับการอนุมัติ ดังนั้น การรักษาวิธีใหม่ ๆ ยังคงเป็นที่ต้องการทางการแพทย์อย่างมาก โดยเฉพาะที่มีกลไกการออกฤทธิ์แบบใหม่


เกี่ยวกับโครงการศึกษาวิจัยบอสตัน

การอนุญาตขึ้นทะเบียนผลิตภัณฑ์ครั้งนี้เกิดขึ้นจากโครงการศึกษาวิจัยบอสตัน (BOSTON ย่อมาจาก Bortezomib, Selinexor and Dexamethasone) ระยะที่ 3 การศึกษาแบบสุ่มแบบพหุสถาบัน (NCT03110562) ซึ่งประเมินผู้ป่วยวัยผู้ใหญ่จำนวน 402 คนที่เป็นโรคมะเร็งเม็ดเลือดขาวชนิดมัยอีโลมาที่กลับมาเป็นซ้ำหรือไม่ตอบสนองต่อการรักษา โดยได้รับการรักษาก่อนหน้ามาแล้วหนึ่งถึงสามวิธี โครงการศึกษาวิจัยนี้ออกแบบเพื่อเปรียบเทียบประสิทธิศักย์ ความปลอดภัย และตัวแปรคุณภาพชีวิตที่เกี่ยวข้องกับสุขภาพของการใช้ยาในกลุ่ม SVd แบบสัปดาห์ละหนึ่งครั้ง กับการใช้ยากลุ่ม Vd สัปดาห์ละสองครั้ง ผลลัพธ์หลักของการศึกษานี้คือการมีชีวิตรอดโดยไม่มีการลุกลามของโรค ขณะที่ผลลัพธ์รองที่สำคัญประกอบด้วยอัตราการตอบสนองโดยรวม อัตราการอักเสบของปลายประสาท (peripheral neuropathy) และอื่น ๆ ดูเพิ่มเติมเกี่ยวกับโครงการศึกษาวิจัยนี้ได้ที่ข่าวประชาสัมพันธ์เกี่ยวกับข้อคิดเห็นเชิงบวกของคณะกรรมาธิการ CHMP ของคาร์โยฟาร์มกับเมนารินี เมื่อวันที่ 20 พฤษภาคม 2565


เกี่ยวกับโรคมะเร็งเม็ดเลือดขาวชนิดมัยอีโลมาในยุโรป

โรคมะเร็งเม็ดเลือดขาวชนิดมัยอีโลมาเป็นมะเร็งที่ไม่สามารถรักษาให้หายขาดได้ซึ่งมีความเจ็บป่วยสูงอย่างมีนัยสำคัญ และเป็นโรคเลือดที่เป็นมะเร็งที่พบบ่อยที่สุดเป็นอันดับสอง โดยองค์การอนามัยโลกระบุว่าในปี 2563 มีผู้ป่วยโรคมะเร็งเม็ดเลือดขาวชนิดมัยอีโลมารายใหม่ราว 51,000 รายและมีผู้เสียชีวิตจากโรคดังกล่าวนี้ราว 32,000 รายในยุโรป[1] ขณะที่การรักษาโรคมะเร็งเม็ดเลือดขาวชนิดมัยอีโลมามีการพัฒนาให้ดีขึ้นในช่วง 20 ปีที่ผ่านมานี้ และการรอดชีวิตโดยรวมเพิ่มขึ้นอย่างมาก แต่โรคนี้ก็ยังคงไม่สามารถรักษาให้หายขาดได้ โดยผู้ป่วยเกือบทุกรายจะกลับมาเป็นซ้ำใหม่ในท้ายที่สุด และพัฒนาเป็นโรคที่ไม่ตอบสนองต่อทุกวิธีการรักษาต้านมัยอีโลมาที่ได้รับการอนุมัติ ดังนั้น การรักษาวิธีใหม่ ๆ ยังคงเป็นที่ต้องการทางการแพทย์อย่างมาก โดยเฉพาะที่มีกลไกการออกฤทธิ์แบบใหม่

เกี่ยวกับเน็กซ์โพวิโอ (ยาเซลิเนซอร์)

เน็กซ์โพวิโอ (NEXPOVIO(R)) ซึ่งวางจำหน่ายในชื่อเอ็กซ์โพวิโอ (XPOVIO) ในสหรัฐอเมริกา ได้รับการอนุมัติโดยคณะกรรมาธิการยุโรปสำหรับข้อบ่งใช้ในการรักษาโรคมะเร็งตามรายละเอียดดังต่อไปนี้ (1) ใช้ร่วมกับยาเดกซาเมทาโซนสำหรับการรักษาโรคมะเร็งเม็ดเลือดขาวชนิดมัยอีโลมาในผู้ป่วยวัยผู้ใหญ่ที่ได้รับการรักษามาแล้วอย่างน้อยสี่ครั้งก่อนหน้า และผู้ที่มีอาการดื้อยายับยั้งโพรทีเอโซม (proteasome) อย่างน้อยสองตัว สารกระตุ้นภูมิคุ้มกันสองตัว และโมโนโคลนัลแอนติบอดี แอนตี-ซีดี38 (anti-CD38) รวมถึงผู้ที่แสดงให้เห็นการลุกลามของโรคในการรักษาครั้งล่าสุด และ (2) ใช้ร่วมกับยาบอร์ทีโซมิบและยาเดกซาเมทาโซนสำหรับการรักษาโรคมะเร็งเม็ดเลือดขาวชนิดมัยอีโลมาในผู้ป่วยวัยผู้ใหญ่ที่ได้รับการรักษามาแล้วอย่างน้อยหนึ่งครั้งก่อนหน้า

ขณะนี้การขยายข้อบ่งใช้สำหรับเน็กซ์โพวิโออนุญาตให้ผู้ป่วยโรคมะเร็งเม็ดเลือดขาวชนิดมัยอีโลมาวัยผู้ใหญ่ได้รับการรักษาในขั้นที่เร็วขึ้น ข้อบ่งใช้ดังกล่าวสำหรับยาเน็กซ์โพวิโอมีผลในประเทศสมาชิกสหภาพยุโรป รวมถึงในไอซ์แลนด์ ลิกเตนสไตน์ นอร์เวย์ และไอร์แลนด์เหนือ เน็กซ์โพวิโอยังได้รับอนุมัติในสหราชอาณาจักรภายใต้การอนุญาตขึ้นทะเบียนผลิตภัณฑ์ทางการตลาดแบบมีเงื่อนไข ขณะนี้การขยายข้อบ่งใช้ร่วมกับยาบอร์ทีโซมิบและยาเดกซาเมทาโซนสำหรับการรักษาโรคมะเร็งเม็ดเลือดขาวชนิดมัยอีโลมาในผู้ป่วยวัยผู้ใหญ่ที่ได้รับการรักษามาแล้วอย่างน้อยหนึ่งครั้งก่อนหน้าอยู่ระหว่างการพิจารณาโดยสำนักงานควบคุมยาและผลิตภัณฑ์สุขภาพ (Medicines and Healthcare products Regulatory Agency)

เน็กซ์โพวิโอเป็นยายับยั้งเอ็กซ์พอร์ติน 1 (exportin 1 หรือ XPO1) แบบให้ทางปากคุณภาพสูง ทำงานโดยผูกมัดและยับยั้งเจาะจงที่โปรตีนส่งออกนิวเคลียร์เอ็กซ์พอร์ติน 1 (XPO1 หรือที่เรียกว่า CRM1) เน็กซ์โพวิโอขัดขวางการส่งออกนิวเคลียร์ของสารยับยั้งเนื้องอก สารควบคุมการเจริญเติบโต และโปรตีนต้านการอักเสบ นำไปสู่การสะสมของโปรตีนเหล่านี้ในนิวเคลียสและเพิ่มประสิทธิภาพในการต่อต้านมะเร็งในเซลล์ การกักเก็บโปรตีนระดับเซลล์แบบบังคับของโปรตีนเหล่านี้สามารถรับมือกับการเกิดมะเร็งรูปแบบต่าง ๆ ซึ่งหากไม่มีการควบคุมแล้ว อาจทำให้เซลล์มะเร็งที่มีความเสียหายของดีเอ็นเออย่างรุนแรงเติบโตและแบ่งตัวได้โดยไม่ถูกจำกัด

โปรดดูสรุปคุณสมบัติผลิตภัณฑ์และรายงานการประเมินสาธารณะของยุโรปสำหรับเน็กซ์โพวิโอได้ที่ https://ec.europa.eu/health/documents/community-register/html/h1537.htm

ข้อมูลด้านความปลอดภัยที่สำคัญในสหรัฐ

ข้อห้ามทางการแพทย์: ห้ามใช้ในผู้ป่วยที่แพ้ยาเซลิเนซอร์


ThaiClinic.Com . All Rights Reserved.