แจ้งลบกระทู้ แจ้งเมื่อมีคนตอบกระทู้นี้ แนะนำกระทู้นี้ Print

 หัวข้อ 39544: ข้อมูลจากการศึกษาเลนิโอลิซิบระยะ 3 ในผู้ป่วยโรค APDS  (จำนวนคนอ่าน 107 ครั้ง)
« เมื่อ: 12/10/22 เวลา 14:56:02 » ตอบกลับพร้อมข้อความ แก้ไขข้อความ

เลนิโอลิซิบมีความปลอดภัยด้านผลข้างเคียงที่ดี และการบรรลุผลที่ดีกว่ายาหลอกอย่างมีนัยสำคัญมีความโดดเด่นในผลลัพธ์หลักร่ว ม สะท้อนการส่งผลกระทบเชิงบวกต่อภาวะความผิดปกติและความบกพร่องของภูมิคุ้มกัน ของผู้ป่วย
 
การตีพิมพ์ที่ได้รับการพิชญพิจารณ์นี้เพิ่มความเข้าใจในระดับนานาชาติเกี่ยว กับโรค APDS ซึ่งเป็นภาวะภูมิคุ้มกันบกพร่องชนิดหายากและเพิ่งมีการระบุลักษณะ
 
ฟาร์มิ่ง กรุ๊ป เอ็น.วี. (Pharming Group N.V.) ("ฟาร์มิ่ง" หรือ "บริษัทฯ") (EURONEXT Amsterdam: PHARM / Nasdaq: PHAR) ประกาศว่า ผลลัพธ์เชิงบวกของการศึกษาทดลองทางคลินิกระยะที่ 3 เกี่ยวกับยาที่อยู่ระหว่างการศึกษาวิจัย เลนิโอลิซิบ (leniolisib) ยาออกฤทธิ์จำเพาะยับยั้งฟอสโฟอิโนซิไทด์ 3-ไคเนส เดลตา (phosphoinositide 3-kinase delta หรือ PI3K?) แบบรับประทาน ในผู้ป่วยวัยผู้ใหญ่และวัยรุ่นที่เป็นโรค APDS หรือ แอคติเวเตด ฟอสโฟอิโนซิไทด์ 3-ไคเนส เดลตา ซินโดรม (activated phosphoinositide 3-kinase delta syndrome) ซึ่งเป็นโรคภูมิคุ้มกันบกพร่องปฐมภูมิชนิดหายาก ได้รับการตีพิมพ์ในวารสารบลัด (Blood)[1] วารสารการแพทย์ระดับนานาชาติของสมาคมโลหิตวิทยาแห่งอเมริกา (American Society of Hematology) ที่มีการพิชญพิจารณ์ ทั้งนี้ได้มีการประกาศข้อมูลจากการศึกษานี้ก่อนหน้านี้เมื่อวันที่ 2 กุมภาพันธ์ 2565
 
บทความชื่อว่า 'การศึกษาทดลองระยะ 3 กับยายับยั้ง PI3K? เลนิโอลิซิบ แบบสุ่มและมีการควบคุมด้วยยาหลอกสำหรับการรักษาโรคที่เกิดจาก PI3K?' (Randomized, Placebo-Controlled, Phase 3 Trial of PI3K? Inhibitor Leniolisib for Activated PI3K? Syndrome) ระบุผลลัพธ์จากการทดลองทางคลินิกระดับนานาชาติแบบสุ่มที่มีการอำพรางสามทางแ ละควบคุมด้วยยาหลอก ซึ่งรับผู้ป่วยโรค APDS อายุ 12 ปีขึ้นไปเข้าร่วมการทดลองจำนวน 31 คน ผู้ป่วยได้รับการสุ่มแบ่งกลุ่มในอัตราส่วน 2 ต่อ 1 เพื่อรับเลนิโอลิซิบขนาด 70 มิลลิกรัมหรือยาหลอกสองครั้งต่อวันเป็นระยะเวลา 12 สัปดาห์ การบรรลุผลที่ดีกว่ายาหลอกมีนัยสำคัญในผลลัพธ์หลักร่วม ซึ่งประเมินการลดลงของขนาดต่อมน้ำเหลืองและการเพิ่มขึ้นของเซลล์นาอีฟบี (na?ve B cell) สะท้อนผลกระทบต่อความผิดปกติและการแก้ไขความบกพร่องของภูมิคุ้มกันในผู้ป่วย เหล่านี้ตามลำดับ ค่าเฉลี่ยการเปลี่ยนแปลงที่ปรับแล้ว (ช่วงความเชื่อมั่น หรือ CI 95%) ระหว่างเลนิโอลิซิบกับยาหลอกสำหรับขนาดต่อมน้ำเหลืองอยู่ที่ -0.25 (-0.38, -0.12; P=0.0006; N=26) และสำหรับอัตราร้อยละของเซลล์นาอีฟบีอยู่ที่ 37.30 (24.06, 50.54; P=0.0002; N=13) เลนิโอลิซิบมีความปลอดภัยด้านผลข้างเคียงที่ดี และผู้ป่วยจำนวนน้อยกว่าที่ได้รับเลนิโอลิซิบรายงานการเกิดเหตุการณ์ไม่พึงป ระสงค์ที่เกี่ยวข้องกับการรักษาในการศึกษานี้ (ส่วนใหญ่อยู่ที่ระดับ 1-2) เมื่อเปรียบเทียบกับกลุ่มที่ได้รับยาหลอก (23.8% เทียบกับ 30.0%)
 
วิคกี้ โมเดล ( Vicki Modell) ผู้ร่วมก่อตั้งมูลนิธิเจฟฟรีย์ โมเดล (Jeffrey Modell Foundation) องค์กรไม่แสวงกำไรระดับระหว่างประเทศที่มุ่งช่วยเหลือบุคคลและสมาชิกครอบครั วที่ได้รับผลกระทบจากภาวะภูมิคุ้มกันบกพร่องปฐมภูมิ กล่าวแสดงความเห็นว่า
 
"ฟาร์มิ่งให้การสนับสนุนที่สำคัญสำหรับชุมชนภูมิคุ้มกันบกพร่องอย่างต่อเนื่ อง มูลนิธิเจฟฟรีย์ โมเดล มุ่งเน้นการวินิจฉัยในระยะแรกเริ่มและการค้นพบวิธีการรักษาที่มีความหมายสำห รับภาวะภูมิคุ้มกันบกพร่องปฐมภูมิ และเราตระหนักดีถึงความท้าทายที่ผู้ที่เป็นโรค APDS ต้องเผชิญ การตีพิมพ์ผลการศึกษาในประชากรผู้ป่วยกลุ่มนี้ในวารสารที่โดดเด่นและมีผู้อ่ านในวงกว้างเช่นนี้ช่วยส่งเสริมเป้าหมายเหล่านี้"
 
นายแพทย์อนุรัก เรลาน ( Anurag Relan) สาธารณสุขศาสตรมหาบัณฑิต ประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายการแพทย์ของฟาร์มิ่ง กล่าวว่า
 
"ขณะที่เรายังคงแสวงหาความเข้าใจที่ดีขึ้นเกี่ยวกับโรค APDS ต่อไปในฐานะโรคหายากที่เพิ่งมีการระบุลักษณะ เรายังคงยึดมั่นในการแบ่งปันข้อค้นพบของเรากับนักวิจัยและแพทย์ทั่วโลก ด้วยพันธกิจเช่นนี้ เรายินดีที่ผลลัพธ์ของการทดลองทางคลินิกระยะที่ 3 นี้เกี่ยวกับเลนิโอลิซิบได้รับการตีพิมพ์ในวารสารระดับเรือธงของสมาคมโลหิตว ิทยาแห่งอเมริกา
 
ที่ผ่านมากลุ่มประชากรผู้ป่วยโรค APDS และครอบครัวใช้ชีวิตอยู่กับความต้องการที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองและไม่มีกา รรักษาแบบมุ่งเป้า การตีพิมพ์การศึกษานี้ถือเป็นก้าวสำคัญอย่างยิ่งในการยกระดับเส้นทางของผู้ป ่วยสำหรับชุมชนนี้ เราภูมิใจที่ได้แบ่งปันผลลัพธ์เหล่านี้ ซึ่งชี้ให้เห็นว่าเลนิโอลิซิบเป็นยารักษาโรค APDS แบบมุ่งเป้าที่มีผลข้างเคียงด้านความปลอดภัยที่ดี เราขอขอบคุณผู้เข้าร่วมในการศึกษาและนักวิจัยทุกท่านสำหรับความพยายามและบทบ าทสำคัญของพวกเขาในการพัฒนาเลนิโอลิซิบ"
 
เกี่ยวกับแอคติเวเตด ฟอสโฟอิโนซิไทด์ 3-ไคเนส เดลตา ซินโดรม ( APDS)
 
APDS เป็นโรคภูมิคุ้มกันบกพร่องปฐมภูมิที่พบได้ยาก ซึ่งส่งผลกระทบต่อคนประมาณหนึ่งถึงสองคนต่อล้านคน โดยเกิดจากตัวแปรในยีน PIK3CD หรือไม่ก็ยีน PIK3R1 ที่ควบคุมการเจริญเติบโตของเซลล์เม็ดเลือดขาว ตัวแปรของยีนเหล่านี้ทำให้เกิดการทำงานมากกว่าปกติของวิถี PI3K? (ฟอสโฟอิโนซิไทด์ 3-ไคเนส เดลตา)[2],[3] การส่งสัญญาณที่สมดุลในวิถี PI3K? จำเป็นสำหรับการทำงานของภูมิคุ้มกันทางสรีรวิทยา เมื่อวิถีนี้ทำงานมากกว่าปกติ เซลล์ภูมิคุ้มกันจะไม่เติบโตเต็มที่และทำงานไม่ถูกต้อง นำไปสู่ภาวะภูมิคุ้มกันบกพร่องและภูมิคุ้มกันผิดปกติ[2],[4] โรค APDS มีลักษณะเฉพาะคือการติดเชื้อรุนแรงบริเวณทางเดินหายใจและไซนัส และติดเชื้อซ้ำได้ ไปจนถึงมะเร็งต่อมน้ำเหลือง ภูมิคุ้มกันทำลายตัวเอง และโรคลำไส้[5],[6] เนื่องจากอาการเหล่านี้อาจมีเงื่อนไขที่หลากหลายประกอบกัน รวมถึงภาวะภูมิคุ้มกันบกพร่องชนิดปฐมภูมิอื่น ๆ ผู้ที่เป็นโรค APDS จึงมักได้รับการวินิจฉัยผิดพลาดและได้รับการวินิจฉัยล่าช้าเฉลี่ยถึง 7 ปี[7] เนื่องจาก APDS เป็นโรคที่ลุกลามมาก ความล่าช้านี้อาจทำให้เกิดความเสียหายสะสมเมื่อเวลาผ่านไป รวมทั้งความเสียหายที่ปอดอย่างถาวรและเป็นมะเร็งต่อมน้ำเหลือง[5]-[8] วิธีเดียวที่จะวินิจฉัยภาวะนี้ได้อย่างชัดเจนคือผ่านการทดสอบทางพันธุกรรม
 
อ่านข่าวประชาสัมพันธ์ฉบับเต็มได้ที่ https://www.thaipr.net/health/3278267
ส่งโดย: IQ
สถานะ: Executive Member *****
จำนวนความเห็น: 1807  
   
171.101.104.*


Page(s) : 1 




Reply this Topic reserved for registed member only. Register



  • ข้อความและรูปภาพที่ท่านเห็นส่วนใหญ่ ได้ถูกส่งมาจาก ทางบ้าน
    ทางเว็บไซต์ Thaiclinic.com ไม่ได้เป็นเจ้าของลิขสิทธิ์ของข้อความและรูปภาพที่ถูกส่งมา

  • ข้อความที่ท่านได้อ่าน เกิดจากการเขียนโดยสาธารณชนและส่งขึ้นมาแบบอัตโนมัติ
    เจ้าของเว็บไซต์ไม่รับผิดชอบต่อข้อความใดๆ ทั้งสิ้นเพราะไม่สามารถระบุได้ว่าเป็นความจริงหรือชื่อผู้เขียนที่ได้เห็นคือชื่อจริง
    ผู้อ่านจึงควรใช้วิจารณญาณในการกลั่นกรอง

  • ถ้าท่านพบเห็นข้อความใดที่ขัดต่อกฎหมายและศีลธรรมหรือเป็นการกลั่นแกล้งเพื่อให้เกิดความเสียหาย ต่อบุคคล
    หรือหน่วยงานใด กรุณาส่ง email มาที่ webmaster@thaiclinic.com หรือ กดแจ้งที่ปุ่ม
    "แจ้งลบกระทู้"
    เพื่อให้ทีมงานทราบและทำการลบข้อความนั้นออกจากระบบต่อไป ขอขอบคุณทุกท่านที่ช่วยกันทำให้สังคมน่าอยู่ครับ

ThaiClinic.Com . All Rights Reserved. !--BEGIN WEB STAT CODE-->

Powered by