« เมื่อ: 02/09/21 เวลา 11:36:20 » |
|
ผู้ป่วยในอิสราเอลจะได้รับ ORL-101 เป็นรายแรกในสัปดาห์นี้ Orpha Labs AG ประกาศโครงการ compassionate use เพื่อบริจาคยา ORL-101 ให้แพทย์ได้นำไปใช้รักษาผู้ป่วย Leukocyte Adhesion Deficiency Type II (LAD-II) ทั้งนี้ ORL-101 เป็น ultra-pure L-fucose สูตรใหม่ที่อยู่ระหว่างการพัฒนาเพื่อใช้รักษาผู้ป่วย LAD II กระทรวงสาธารณสุขของอิสราเอล (MOH) อนุมัติการใช้ ORL-101 ในผู้ป่วย LAD-II ภายใต้โครงการ compassionate use ของ Orpha Labs โดย Orpha Labs คาดว่าจะเริ่มเปิดรับสมัครผู้ป่วย LAD-II เข้าร่วมการทดลองระยะที่ 3 เร็วๆ นี้ นายแพทย์ Alp Bugra Basat ผู้ก่อตั้งและประธานบริหารของ Orpha Labs กล่าวว่า "เราภูมิใจที่ได้ประกาศความคืบหน้านี้ ORL-101 เป็นผลิตภัณฑ์แรกที่ได้รับอนุมัติให้ใช้กับผู้ป่วย LAD-II ภายใต้โครงการ compassionate use ซึ่งถือเป็นก้าวสำคัญในงานของเราที่จะนำผลิตภัณฑ์ไปสู่การพัฒนาทางคลินิกเพื ่อช่วยผู้ที่ป่วยเป็นโรคหายากขั้นสุด (ultra-rare disorders)" องค์การอาหารและยาสหรัฐ (FDA) ให้สถานะ Rare Pediatric Disease Designation แก่ ORL-101 เพื่อใช้รักษาผู้ป่วย LAD II ทั้งนี้ หาก FDA อนุมัติการขอขึ้นทะเบียน ORL-101 เป็นยาใหม่ ("NDA") เพื่อใช้รักษาผู้ป่วย LAD II บริษัทอาจมีสิทธิ์ได้รับ Priority Review Voucher ("PRV") ซึ่งสามารถแลกสิทธิ์เพื่อรับการพิจารณาเร่งด่วนสำหรับการยื่นขออนุญาตจำหน่า ยยาเป็นลำดับต่อไป เกี่ยวกับ Leukocyte Adhesion Deficiency Type II (LAD-II) LAD-II (OMIM # 266265) เป็นภาวะภูมิคุ้มกันบกพร่องชนิดปฐมภูมิที่เกิดจากยีนด้อยบนออโทโซม (autosomal recessive primary immunodeficiency) โดยมีลักษณะการเคลื่อนที่ของเม็ดเลือดขาวบกพร่อง และพัฒนาการทางระบบประสาทบกพร่องปานกลางถึงรุนแรง ความผิดปกติทางพันธุกรรมในผู้ป่วย LAD-II เกิดจากการกลายพันธุ์ต่างๆ ในยีน SLC35C1 ซึ่งทำหน้าที่ถอดรหัสสำหรับ GDP-Fucose Transporter 1 โดยตัวขนส่งดังกล่าวนี้ทำหน้าที่พา GDP-Fucose uptake เข้าไปยัง Golgi vesicles แต่การทำหน้าที่ผิดปกติส่งผลให้ไม่มี fucosylated glycans บนเมมเบรนของเซลล์ จึงนำไปสู่การสูญเสีย E- และ P-selectin ligands บนเม็ดเลือดขาว และส่งผลให้เม็ดเลือดขาวไม่สามารถเคลื่อนย้ายไปยังบริเวณที่ติดเชื้อได้ และด้วยเหตุนี้ จึงทำให้เกิดภาวะเม็ดเลือดขาวเรื้อรังและเกิดการติดเชื้อซ้ำที่เป็นอันตรายถ ึงชีวิต เกี่ยวกับ Orpha Labs AG Orpha Labs AG เป็นบริษัทวิจัยและพัฒนาที่ขับเคลื่อนโดยความต้องการของผู้ป่วย บริษัทมุ่งมั่นค้นคว้า พัฒนา และส่งมอบยาที่มีประสิทธิภาพในการรักษาโรคหายากขั้นสุดที่ถูกมองข้าม ภารกิจของเราคือการจัดหาผลิตภัณฑ์ใหม่ที่ไม่เพียงเพิ่มอัตราการรอดชีวิตเท่า นั้น แต่ยังปรับปรุงคุณภาพชีวิตให้แก่ผู้ป่วยกลุ่มนี้ด้วย ติดต่อ: Orpha Labs AG Haldenstrasse 5 CH-6340 Baar Switzerland UID: CHE-209.103.038 Alp Bugra Basat, MD Chief Executive Officer info@orpha-labs.com +41 75 418 88 29 โลโก้ - https://mma.prnewswire.com/media/1434052/ORL_LOGO_Logo.jpg
|
|